Arzneimittel durchlaufen nach Abschluss der präklinischen Phase mehrere klinische Testphasen mit unterschiedlichen Anforderungen, bevor eine Zulassung möglich ist.
Phase I - Testreihe mit gesunden Probanden
First in Human: Ziel ist es, die Übersicht physiologischer Reaktionen (Pharmakokinetik) und deren Auswirkungen (Pharmakodynamik) zu erstellen - Kleine Gruppen mit freiwilligen gesunden Probanden, Gruppengrößen[1] n = 20–100, Leitung in spezialisierten Zentren. Dauer: Monate bis zu einem Jahr.
Phase II - Anwendung am Kranken
Therapeutische Versuchsphase: Prüfung der propagierten Wirksamkeit und Sammeln erster Erfahrungen zu Indikationsgebieten, das bedeutet Prüfen der gewünschten Effekte, der Toxizität und der therapeutischen Sicherheit, Finden optimaler Dosierungen, Darreichungsformen und Replikation - offen, verblindet oder Standard RCT mit Kontrollgruppe, größere Gruppen (n=500-1000) Leitung über medizinische Institutionen. Dauer: sechs Monate bis zu zwei Jahre.
Phase III Klinische Verifikation
Therapeutische Bestätigungen: Beschreibung von kurativen und palliativen Effekten mit systematischer Auswertung und Erfassen von schädigenden mittelfristigen unerwünschten Wirkungen des Arzneimittels (UAW) - Multizentrische große Studien n = 1000-5000, Leitung über medizinische Institutionen. Dauer: zwei bis fünf Jahre.
Phase IV - Verifikation im Praxisalltag
Lebenszyklus-Management: Über Jahre laufende Auswertung von Erfahrungen der Real World Data mit dem Pharmakon zur Definition der Pharmakovigilanz. Die Beeinflussbarkeit der jeweiligen Indikationen und ihre Nutzeffekte sollen so sicher wie möglich herausgearbeitet werden. Weiterhin gilt es, Interaktionen mit anderen Pharmaka und Langzeiteffekte zu erfassen und zu dokumentieren sowie eine Schadensbilanz von UAWs zu erstellen - Versorgungsforschung mit Kohortenstudien. Hinzu kommen vergleichende Kosten-Nutzen-Analysen, Health Technology Assesstment Berichte (HTA). Dauer meist fünf bis zu 10 Jahre, um die wesentlichen Aspekte zu erfassen.
[1] In der Literatur sind die Angaben zu Gruppengrößen uneinheitlich, weshalb die hier genannten Zahlen durchaus von Einzelstudien abweichen können.
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Verf.: glt | Rev.: sfm, bga | Lekt.: pz | zuletzt geändert 8.06.2025